標題:
基因編輯新突破 科學家成功修改基因或可永久降低壞膽固醇 減少終身服藥需要!
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作者:
manyiu
時間:
2025-11-13 11:11 AM
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基因編輯新突破 科學家成功修改基因或可永久降低壞膽固醇 減少終身服藥需要!
2025年11月8日週六
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基因編輯技術有望永久降低膽固醇水平
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【Yahoo新聞報道】美國研究人員首次利用 CRISPR 基因編輯技術，有望永久降低膽固醇水平，或可令部分患者毋須終生服藥。新研究結果刊登於《新英倫醫學雜誌》，並於美國心臟協會在新奧爾良舉行的年會上發表。
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根據《CNN》報道，是次臨床試驗規模極小，僅涉及 15 名患有嚴重高膽固醇的患者，主要目的是測試新藥物的安全性。該藥物以 CRISPR-Cas9 技術改造基因，使低密度脂蛋白（LDL，即「壞膽固醇」）平均下降近 50%，而三酸甘油脂則下降約 55%。
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領導研究的美國克里夫蘭診所心血管學院高級學者 Steven Nissen 表示，希望這種治療能成為「一次性」方案，讓年輕患者僅需接受一次基因療法，便可終身維持低膽固醇和低三酸甘油脂水平。他形容這項成果是「夢想成真」。
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負責研究的 Luke Laffin 指出，受試者以輸注方式接受不同劑量的藥物，其中劑量最高組出現最明顯效果。這項療法可同時降低 LDL 及三酸甘油脂，對患有「混合型高脂血症」的病人尤其重要。
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這項療法對患有「混合型高脂血症」的病人尤其重要。
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受試者於試驗後接受長達 15 年觀察
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研究靈感來自一種罕見的基因突變。該突變會使 ANGPTL3（類血管生成蛋白 3）基因失效，從而令膽固醇及三酸甘油脂終生維持極低水平，並顯著降低心血管疾病風險。Nissen 表示，CRISPR 技術能模擬這種天然保護機制。
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安全性方面，藥物主要作用於肝臟細胞，而非身體其他組織，副作用大多為輕微輸注部位刺激。另有個別病例出現椎間盤突出或短暫肝酵素升高，一名接受最低劑量的患者於半年後死亡，但研究團隊指事件與藥物無關。美國食品及藥物管理局（FDA）要求所有受試者於試驗後接受長達 15 年的追蹤觀察。
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